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世界首次关节炎基因疗法试验取得积

发布时间:2012/12/18    浏览:2204次    来源:本站原创

美国医学人员6日报告说,在世界上首次用基因疗法治疗风湿性关节炎的临床试验中,基因疗法疗效明显而且安全。他们认为,基因疗法可以造福全球数以千万计的关节炎患者。


  匹兹堡大学医学院研究人员在最新一期美国《国家科学院学报》网络版上发表论文说,这次临床试验实际是在1996年至


  1999年间进行的,出于对基因疗法安全性的考虑,他们将观察期定为5年,超过了普通新药物或疗法3年左右的临床试验期。


  总共有9名49岁至73岁的风湿性关节炎女患者参与了这次试验。结果显示,患者关节组织已经接受了植入的新基因,身体所产生的促炎症物质因此明显减少,而且在5年中这种疗法没有出现任何副作用,负责传输治疗基因的病毒也没有在患者组织内繁殖,因此研究人员认为其治疗效果“积极安全”。


  这种基因疗法基于科学家对关节炎机理的认识。他们发现,患者关节内部大量积聚免疫细胞,它们产生的细胞因子白介素-1会与滑膜细胞的受体蛋白结合,导致滑膜细胞分泌促炎症物质。而炎症扩大又会招来更多的免疫细胞,这样的恶性循环最终使关节功能损坏。因此在基因疗法中,科学家通过导入新的基因,来破坏这一恶性循环反应链。试验结果恰如他们所预计。


  但研究人员强调,这种疗法需要先将患者关节组织取出,经转基因处理、培养后再植入体内,费时而且昂贵。因此他们计划,下一步展开腺病毒基因疗法治疗关节炎的临床试验,即以腺病毒为载体直接将新基因导入关节组织,降低治疗成本。



 
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